Noile descoperiri în terapia genetică ar putea ajuta copiii care suferă de o boală genetică mortală, din cauza căreia sistemul lor imunitar este complet distrus.

Cei mai mulţi dintre copiii care suferă de imunodeficienţa combinată severă X, sau sindromul X-SCID, mor după vârsta de un an şi sunt nevoiţi să trăiască mereu într-o bulă de plastic, care să-i protejeze de microbi.

În cadrul unui test medical, 9 bebeluşi au fost trataţi cu versiunea sănătoasă a genei defecte care provoacă boala.

După 43 de luni de tratament, 8 dintre copii erau încă în viaţă. Acum ei pot trăi în afara camerei sterile şi nu mai sunt nevoiţi să urmeze tratamentul menit să prevină infecţiile.

La experiment au luat parte cercetători din Statele Unite, Franţa şi Marea Britanie.

Copiilor, care aveau mai puţin de 12 luni, le-a fost înlăturată măduvă osoasă, apoi un virus care purta gena sănătoasă le-a fost transferat în organism.

Unul dintre copii a murit la scurt timp, din cauza unei infecţii, dar ceilalti au supravieţuit.

Tratamentele anterioare presupuneau un transplant de măduvă osoasă de la un donator compatibil, care este însă foarte greu de găsit. Şansele de succes sunt de 85-90%, dar copiii trebuie să facă apoi chimioterapie, pentru ca noua măduvă să fie acceptată de organism.

Noul tratament ar putea fi aporbat pentru a înlocui vechile proceduri, iar copiii vor fi externaţi după doar câteva zile, dacă se simt bine.

Sursa: BBC News